Las empresas farmacéuticas Pfizer Inc. y Medivation Inc. han anunciado que la Agencia Americana para drogas y alimentos FDA (Food and Drug Administration) ha concedido a Dimebon orphan el estatus de tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington. La Ley de Medicamentos Orphan, que fue aprobada en 1983, ofrece incentivos financieros y de otra índole a las empresas farmacéuticas para desarrollar tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas por año.El objetivo es hacer el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras de baja prevalencia sea más atractivo para las empresas farmacéuticas. La Protección de las patentes se amplía a siete años si se aprueba la droga, se proporcionan incentivos fiscales para llevar a cabo ensayos clínicos, becas de investigación puede estar disponible y el usuario de la FDA de solicitud de renuncia al cargo. Además, y hay un reconocimiento de que los ensayos de fase III implicará un número menor de participantes que para las enfermedades más comunes.
Un ensayo en fase III de Dimebon (latrepirdine) un fármaco en investigación se ha iniciado para los pacientes con enfermedad de Huntington. La seguridad internacional y el ensayo clínico de su eficacia, conocido como HORIZONTE, está diseñado para evaluar los beneficios potenciales de Dimebon en la cognición (pensamiento y la memoria) en pacientes con enfermedad de Huntington.
"Basados en los resultados prometedores de nuestro ensayo de fase II de Dimebon en la enfermedad de Huntington, nos complace avanzar en el desarrollo de última fase del ensayo clínico", dijo Lynn Seely, MD, director médico de Medivation. "La enfermedad de Huntington es una enfermedad genética fatal para la que no existen fármacos actualmente aprobados por la FDA para tratar el deterioro cognitivo asociado a la enfermedad".
Diseño del Ensayo Clinico HORIZONTE
La fase III del estudio es un doble ciego, placebo-controlados que reclutará a aproximadamente 350 pacientes con enfermedad de Huntington en aproximadamente 50 sitios en América del Norte, Europa y Australia. Los pacientes se dividirán de forma aleatoria para recibir Dimebon (latrepirdine) 20 mg tres veces al día o placebo durante seis meses.
Los objetivos principales del ensayo son el realizar el MiniMental Test (MMSE), que mide la cognición y la entrevista, el clínico, basado en el cambio de impresiones, además de insumos médico (CIBIC-plus), que mide la función global. El ensayo se incluyen solamente los pacientes que tienen deterioro cognitivo, subjetivamente evaluados por un investigador y objetivamente por la puntuación MMSE.
Los objetivos secundarios incluyen el Neuropsychiatric Inventory (NPI), que mide el comportamiento, la enfermedad de Alzheimer's Cooperative Study - Activities of Daily Living (ADCS-ADL), que mide el autocuidado y la función diaria, y la escala Unificada de la enfermedad de Huntington (UHDRS'99 ) la puntuación motora total, que mide el deterioro motor y la seguridad.
El Ensayo se lleva a cabo en colaboración con el Grupo de Estudio de Huntington (HSG) y la Red europea de Enfermedad de Huntington(EHDN). La HSG es un grupo sin fines de lucro de experimentados investigadores en ensayos clínicos de centros médicos en los Estados Unidos y el extranjero dedicada a la investigación clínica de la enfermedad de Huntington. La EHDN es una red no lucrativa de profesionales que proporcionan una infraestructura de gran escala para los ensayos clínicos de enfermedad de Huntington de toda Europa.
Para obtener más información sobre el estudio HORIZON, www.horizontrial.com , visite o llame al 800-487-7671. Una lista de sitios participantes se pueden encontrar aquí: sitios de Horizon. Se actualizará periódicamente a medida que más sitios esten en marcha.
Acerca de DIMEBON
Dimebon (latrepirdine) es un fármaco en investigación en la fase III en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer (EA) y la enfermedad de Huntington (HD). En estudios preclínicos, Dimebon ha demostrado proteger a las células del cerebro de los daños y mejorar potencialmente la supervivencia de las células del cerebro, por la estabilización y la mejora de la función mitocondrial. El mecanismo de acción de Dimebon es distinto al de los medicamentos actualmente disponibles para EA y y HD.
Acerca de la colaboración de Pfizer / Medivation Dimebon
Medivation y Pfizer tienen una colaboración mundial para desarrollar y comercializar Dimebon para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Huntington. Bajo los términos del acuerdo, las compañías están trabajando en colaboración para buscar la aprobación de la FDA para Dimebon y llevarlo al mercado en los Estados Unidos. Además, tras la aprobación de la FDA, Medivation y Pfizer EE.UU promocionarán conjuntamente Dimebon a los médicos especializados y tendrán la responsabilidad para el desarrollo, reglamentación y comercialización del fármaco fuera de los EE.UU.
Referencias:
Pfizer / comunicado de prensa Medivation
Sitio web de la FDA