Los Factores Neurotróficos se definen como un conjunto de proteínas cuya función principal consiste en garantizar la supervivencia de las neuronas, mediante su unión a receptores neuronales mediando así el crecimiento y la viabilidad de estas células.En la enfermedad de Huntington la proteína mutada llamada Huntingtina (Htt) es muy grande, y esta interfiere con las funciones normales de las Neuronas como por ejemplo forma agregados en su interior y esto conduce por una serie de mecanismos bioquímicos complejos a la muerte celular. Esto trae como resultado que los pacientes con Enfermedad de Huntington tengan un déficit en las cantidades que son consideras normales de Factores Neurotróficos en el Sistema Nervioso.
El efecto neuroprotector de la Neurturina sin embargo presenta un problema a la hora de plantear la forma de administración de esta sustancia y es que se requiere la aplicación directa de varias inyecciones a nivel del sistema Nervioso para mantener altos los niveles de Neurturina en el Cuerpo estríado durante un largo período de tiempo.
Para tratar de resolver este problema los investigadores utilizaron un vector llamado "AAV-Neurturina" y observaron que la aplicación de este en ratones protegió a las Neuronas de la muerte por un largo período de tiempo, porque estos vectores modificaron la expresión de los genes involucrados en la síntesis de la Neurturina.
La acción beneficiosa de esta sustancia es más específica para ciertas poblaciones de Neuronas en el Cuerpo estríado (Neuronas GABAérgicas y encefalinérgicas) por lo que podría ser considerada como un buen candidato para futuras aplicaciones terapéuticas en la Enfermedad de Huntingon.